La proteína Tau forma parte de un dúo tóxico que contribuye al desarrollo del Alzheimer, pero los intentos previos de desarrollar fármacos que actúen sobre ella han fracasado.
Dos medicamentos para el Alzheimer, lecanemab y donanemab, buscan eliminar la acumulación de la proteína amiloide, más conocida , y pueden ralentizar ligeramente el deterioro cognitivo.
Los nuevos hallazgos sugieren que el diranersén de Biogen hizo más que reducir los niveles de tau. El estudio, realizado con aproximadamente 400 personas, halló indicios de que también ralentizó el deterioro cognitivo, en un pequeño subgrupo lo suficiente como para ser comparable a la terapia contra el amiloide, según los resultados presentados en la Conferencia Internacional de la Asociación de Alzheimer en Londres. Biogen planea un estudio más amplio para intentar demostrar el beneficio del fármaco.
“Esto es realmente muy prometedor si se confirma en las siguientes pruebas”, dijo Jessica Langbaum del Banner Alzheimer's Institute en Phoenix, quien no participó en el estudio de Biogen.
“Aún es pronto”, advirtió la Dra. Reisa Sperling del Hospital General de Massachusetts Brigham, quien tampoco participó en el estudio. “Pero creo que revitalizará el interés y la inversión en muchos mecanismos de la proteína tau, y el campo lo necesita”.
Se trata de uno de los múltiples intentos novedosos para combatir esta enfermedad que destruye la mente, entre los que se incluyen una posible vacuna contra la proteína tau, un fármaco experimental para el corazón que podría tener una doble función para algunas personas con alto riesgo de padecer Alzheimer, y formas de ayudar a que los medicamentos atraviesen más fácilmente la llamada barrera hematoencefálica .
Se necesitan nuevos enfoques para combatir la principal causa de la demencia.
No se sabe con exactitud qué causa el Alzheimer, enfermedad que afecta a más de 7 millones de estadounidenses y a decenas de millones en todo el mundo. La proteína amiloide, de consistencia pegajosa, comienza a acumularse formando placas en el cerebro aproximadamente dos décadas antes de que aparezcan los síntomas. Sin embargo, la amiloide por sí sola no basta para causar Alzheimer. Muchos científicos creen que la acumulación de amiloide desencadena, con el tiempo, una forma anormal de tau que forma ovillos neurofibrilares en las neuronas, lo que provoca los síntomas.
Diranersen es lo que se denomina un oligonucleótido antisentido que no ataca la acumulación de tau, sino que instruye a un gen productor de tau para que produzca menos.
“Si se reduce la producción de tau, se reduce la cantidad de tau anormal que la microglía debe eliminar mediante el mecanismo de eliminación del cerebro. De esta manera, se permite que el mecanismo de eliminación normal tenga mayor capacidad para eliminar la tau”, explicó la Dra. Cath Mummery, del University College de Londres, quien dirigió el nuevo estudio.
Los fármacos anti-amiloides actuales se administran por vía intravenosa mediante infusiones o inyecciones. Diranersen se inyecta en el líquido que rodea la médula espinal, una vía más directa hacia el cerebro.
Otros estudios sugieren nuevas formas de combatir el Alzheimer.
En la reunión sobre el Alzheimer, los investigadores explicaron que un fármaco experimental para reducir el colesterol llamado obicetrapib podría tener más beneficios que los relacionados con la salud cardiovascular. Están investigando si también podría disminuir la acumulación de proteínas asociadas al Alzheimer en personas con predisposición genética a padecer la enfermedad.
¿Por qué? Ese gen, llamado APOE4, también afecta la forma en que el cuerpo procesa el colesterol. NewAmsterdam Pharma, fabricante de obicetrapib, planea comenzar pronto un estudio para comprobar si los efectos del fármaco sobre el colesterol también pueden mitigar el riesgo de Alzheimer en personas portadoras de una o dos copias de ese gen.
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